方建培:脐带血益于某些疾病的治疗 但不包治百病
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我国脐带血应用水平跟国际先进水平相比,仍存在一定差距”,“相关基础知识的欠缺加之部分媒体报道不严谨,导致公众对脐带血尤其是自体脐带血应用形成误解” ……日前在第三届全国脐带血应用研讨会暨国际脐带血应用峰会上,多位业内专家就脐带血应用达成共识,并一致呼吁,肯定脐带血应用价值,呼吁科学、严谨、负责的报道,在社会普及脐带血相关知识,共同推动脐带血的应用和研究,救助更多生命,造福人类健康。
本文指导专家:
中山大学附属孙逸仙纪念医院儿科主任、博士生导师;广东省抗癌协会小儿血液肿瘤专业委员会主任委员方建培教授
中山大学附属第三医院血液内科输血科主任、博士生导师;中山大学血液病研究所副所长林东军教授
广东省脐带血造血干细胞库实验中心主任、研发中心主任魏伟博士
国外脐带血应用趋成熟 国内脐带血应用遇瓶颈
“自体脐带血的应用价值毋庸置疑!”当美国杜克大学儿科造血干细胞移植中心的帕里克被问及如何评价自体脐带血的应用价值时,他这样回答笔者。而这一观点,从脐带血应用比较发达的美国得到证实。至今为止,美国自体脐带血应用于自身或同胞亲缘的治疗超过700例;以美国规模最大的自体脐血库Cord blood registry(CBR)公布的临床应用数据为例,截至2013年,共有262例自体脐带血应用于临床,其中本人自存自用达到191例,占73%;同胞应用70例,占27%。
日本东京虎之门医院血液科专家内田直之谈到日本脐带血应用情况时也表示,就日本脐带血应用而言,不管是脐带血应用案例数还是脐带血应用的疾病种类,各方面都已相对成熟。
在我国,非血缘脐带血的应用正在紧追国外,近年来越来越多的患者得到救助。但是,在自体脐带血应用方面却相形见绌。截至今年8月底,我国7大脐血库自体脐带血应用案例也不过100多例,与美国CBR单独一家的应用数据相差甚远。除了应用数量的悬殊,在临床适应症的应用上也有差距,目前卫计委批准通过的适应症也只包括骨髓衰竭、血红蛋白病、重症免疫缺陷病、代谢性疾病、急性白血病、慢性白血病等疾病。医学界、公众和媒体对脐带血的认识、理解、认同和重视程度,也与国外形成了巨大的差距。
方建培:脐带血可有益于某些疾病的治疗,但并不包治百病
此前上海有个这样的一个案例“给孩子存了脐带血,却要花钱用别人的脐带血”(详细),对此,方建培教授分别从医学理论和应用案例进行释疑:
方建培教授指出,从医学理论分析,白血病的发病原因有先天性和后天性两种,如患者半岁至一岁间发病,临床医生多数会考虑先天遗传因素导致,而自体脐带血不能纠正自身基因缺陷,不能用于先天性白血病的治疗;后天因素导致的白血病,如化学物质(装修材料中的有害物质)、放射线、病毒感染等,因自体脐带血不存在基因缺陷,则完全可以使用自体脐带血移植进行治疗。他说:“有些病种是可以用到自体脐带血来治疗,但是有些疾病是由于先天性或遗传性的因素,脐带里的细胞带有不良因素,就像上海那个白血病的患儿在八个月就发病,说明孩子在先天基因或者母亲在怀孕的时候受到不良的影响,本来这份脐血就有问题,所以是不能使用自体存储的脐带血来治疗他自己的白血病”。
从临床病例来看,最近的一个案例是2013年7月,北京一名不满一岁的急性髓细胞白血病患儿接受了自体脐带血移植,目前各项指标平稳。
他强调称,“脐血保存分为自体保存,公共保存以及自体跟公共混合所有制保存三种形式,上海这个案例,实际上是属于自体保存的范畴,自体保存可对有一些血液系统疾病、恶性疾病或者是良性疾病是有可能帮助到病人的,但不能够认为保存了这份脐血,就能治百病,这是错误的认知”。
林东军:只要细胞数量足够,脐带血同样可用于大体重患者
不少用户有疑问:“单份脐带血是否只能用于治疗20-30KG儿童,而不能治疗成人时?”对此,林东军教授指出:“单份脐带血造血干细胞可以用于治疗多少体重的患者,根据非血缘还是自体移植、治疗疾病的种类及脐带血细胞数而定。只要细胞数量足够,同样可以用于大体重的患者。”他同时表示以后扩增的技术成熟之后就解决了细胞数的问题,脐血的用途就会更广泛。
据悉,广东省脐血库已出库的临床应用中,有50%用于治疗50KG以上患者,15%用于治疗70KG以上患者。其中,2013年3月16日一位体重94KG的白血病患者使用单份脐带血进行成功移植。
方建培教授同时补充提到自体脐带血和异体脐带血在移植治疗时的差别:“通常概念,非血缘移植因为涉及排斥反应会消耗较多的细胞数,因此移植是需要植入较大数量的细胞数;而自体移植不发生排斥反应,较少的细胞数即可植入。冻存的细胞数越多,可应对的公斤体重越大。”
魏伟:脐带血比胎盘干细胞安全实用性更强
近期有很多类似于“胎盘应该被当做救命良方来储存”的宣传让人很困惑,对此,魏伟博士指出:“胎盘干细胞在安全性方面是比较差的,因为在胎盘干细胞冻存之前需要通过化学制剂盥洗,这样往往会损害胎盘屏障,容易感染。另外,胎盘干细胞的提取也是人为干预过多,按照FDA的标准来评定则为不安全。而脐带血的制备和分离所用试剂简单,符合FDA标准,干预最小化,是全球公认的细胞治疗产品。”
方建培教授补充到:“脐带血造血干细胞移植术被卫生部批准为三类医疗技术在临床广泛使用,而胎盘干细胞目前还没有获得临床准入,1998年到现在,我们这边应用临床的脐血已经有60多例了,但是胎盘干细胞目前还不敢用。”
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